Hasil kajian menunjukkan potensi program terapi gen AAV terkemuka Purespring, PS-002, sebagai kaedah baru yang penting untuk merawat IgAN.
Data sokong langkah ke arah uji klinikal Fasa I/II.
London – 28 Oktober 2024 – Purespring Therapeutics, sebuah syarikat terapi gen yang berinovasi untuk merubah rawatan penyakit ginjal, baru-baru ini membentangkan data prakecil di Persidangan Minggu Ginjal ASN 2024. Mereka menunjukkan bahawa transgen boleh disasarkan dengan berkesan kepada podosit untuk memodulasi pengaktifan komplement dan mengurangkan tanda-tanda penyakit ginjal dalam model haiwan yang mengalami IgA nephropathy (IgAN), iaitu penyakit ginjal autoimun.
Pembentangan ini, “Terapi gen podosit membolehkan modulasi komplement glomerular untuk rawatan IgA nephropathy (IgAN),” telah dipersembahkan pada 26 Oktober di Persidangan Minggu Ginjal ASN 2024 yang berlangsung di San Diego, Amerika Syarikat dari 24 hingga 27 Oktober.
PS-002 menggunakan virus yang telah diubah suai untuk merawat podosit. Penyelidikan menunjukkan bahawa pentadbiran PS-002 dalam model tikus IgAN mengurangkan tanda-tanda disfungsi ginjal, mengurangkan deposisi komplement dan memperbaiki parut ginjal serta ciri-ciri struktural lain penyakit ginjal. Dalam model babi, rawatan dengan PS-002 menunjukkan peningkatan dan jangka masa ekspresi gen yang lama dalam tisu ginjal, tanpa masalah keselamatan.
Ambra Cappelletto, Saintis Utama di Purespring, berkata: “Data kami menunjukkan bahawa menyasarkan podosit untuk memodulasi pengaktifan komplement adalah strategi terapeutik yang berkesan, dan PS-002 berpotensi menjadi terapi gen pertama yang sedang dibangunkan untuk merawat IgA nephropathy. Platform terapi gen Purespring, yang ditunjukkan oleh PS-002, menunjukkan bahawa bahan genetik terapeutik boleh dihantar dengan kecekapan tinggi ke podosit, membuka jalan bagi kaedah baru yang berbeza untuk merawat pelbagai penyakit ginjal.”
Julian Hanak, CEO Purespring, menambah: “Penyakit ginjal kronik adalah kawasan dengan keperluan yang tidak terpenuhi, mempengaruhi sekitar 840 juta orang di seluruh dunia. Kami sangat teruja untuk menunjukkan potensi teknologi platform novel kami kepada komuniti nefrologi antarabangsa. Data yang dibentangkan di ASN Kidney Week 2024 menunjukkan potensi teknologi terapi gen kami untuk menghantar salinan kerja gen dengan kecekapan dan spesifiti yang tinggi terus ke podosit. Kami berharap dengan perkembangan lanjut PS-002, hasil yang menjanjikan ini akan membawa manfaat klinikal yang bermakna kepada pesakit.”
Purespring baru-baru ini mengumumkan bahawa mereka telah mengumpul £80 juta (US$105 juta) dalam pembiayaan Siri B untuk menyokong inisiatif uji klinikal Fasa I/II bagi IgAN. Pada masa ini, tidak ada penawar untuk IgAN, dan kira-kira satu pertiga daripada pesakit mungkin kehilangan fungsi ginjal mereka dalam masa lima tahun dan memerlukan pemindahan ginjal atau dialisis.
Purespring adalah syarikat pertama yang berjaya merawat model penyakit ginjal dengan menyasarkan secara langsung kepada podosit, sel khusus yang terlibat dalam kira-kira 60% penyakit ginjal, melalui platform terapi gen adeno-associated virus (AAV) yang dimilikinya. Data yang dibentangkan di ASN ini mengikuti data prakecil penting yang dipersembahkan oleh Purespring pada Kongres Perkumpulan Ginjal Eropah (ERA) ke-61 pada bulan Mei yang menubuhkan potensi terapi gen AAV untuk menghantar transgen kepada podosit bagi menggantikan gen yang cacat atau untuk memodulasi pengeluaran protein.
Untuk maklumat lanjut, hubungi:
Purespring:
Julian Hanak, CEO
[email protected]
+44 (0)20 3855 6324
LinkedIn
ICR Healthcare
Amber Fennell, Jessica Hodgson
[email protected]
Nota kepada Editor:
Tentang Purespring
Purespring sedang membangunkan terapi gen untuk menghentikan atau mencegah penyakit ginjal, salah satu kawasan penyakit yang paling kurang dirawat oleh manusia.
Diasaskan berdasarkan kerja Profesor Moin Saleem, Profesor Perubatan Ginjal Pediatrik di Universiti Bristol, Purespring adalah syarikat pertama yang berjaya merawat penyakit ginjal dengan menyasarkan podosit, sel khusus yang terlibat dalam majoriti penyakit ginjal. Pendekatan platform Purespring membolehkan pembangunan terapi gen yang lebih pantas untuk kedua-dua penyakit ginjal monogenik dan non-monogenik, menawarkan potensi untuk menghentikan, membalikkan dan bahkan menyembuhkan penyakit ginjal yang jarang dan biasa.
Syarikat ini kini mempunyai sekumpulan program dalam pembangunan termasuk aset utama untuk merawat IgA Nephropathy (IgAN) dan penyakit ginjal yang dikendalikan oleh komplement lain. Syarikat juga mempunyai program untuk penyakit yang disebabkan oleh mutasi dalam gen NPHS2, serta penyakit ginjal glomerular monogenik lain.
Berkedudukan di London, pasukan Purespring menggabungkan kepakaran terkemuka dunia dalam biologi podosit dan penyakit ginjal dengan pengalaman yang kaya dalam terapi gen, berakar dalam budaya kepelbagaian, kreativiti dan pencapaian.
Purespring disokong oleh pelabur biotek terkemuka, termasuk Syncona Limited, Sofinnova Partners, Gilde Healthcare, Forbion, dan British Patient Capital, dan telah mengumpulkan £115 juta setakat ini.
Untuk maklumat lanjut, sila lawati: purespringtx.com dan ikuti kami di LinkedIn.
- Imej keratan rentas ginjal IgA nephropathy pada tikus.
